脊髓小腦共濟失調36型(SCA36)是一種由核仁蛋白56 (NOP56)基因**個內含子中擴展的GGCCTG六核苷酸重復序列(HNR)引起的非編碼重復序列擴展障礙。另一種致病的HNR擴增源自C9orf72-linked GGGGCC重復，形成g -四重體(GQs)，影響遺傳穩定性、RNA剪接和神經突中的mRNA定位。卟啉衍生物TMPyP4被證明可以通過結合和扭曲RNA GQ結構來改善GGGGCC HNR膨脹引起的RNA毒性。GGCCTG HNRs可能形成RNA GQs;因此，我們研究了幾種卟啉衍生物是否可以降低sc36細胞模型中的RNA毒性。其中，已在臨床應用的葉綠素銅鈉和氯化hemin降低了GGCCTG擴張介導的sc36細胞毒性，提高了細胞活力。這些數據表明卟啉是**sc36發病機制的潛在候選**。

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