齊岳生物分享DLin-MC3-DMA

用途:科研

純度:≥95%

保存時間: 1年

產地:西安

供應商：西安齊岳創科生物科技有限公司

注意事項:僅用于科研不用于人體

DLin-MC3-DMA的應用原理

可電離的陽離子脂質體DLin-MC3-DMA是一種**的siRNA運輸載體,它能**封裝相應的siRNA并使其進入細胞質內,然后兩者分離,siRNA發揮其功效。

DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生理pH條件下呈電中性。在Onpattro中的成功應用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準”脂質材料。

RNAi（RNA interfering，RNA干擾）作為一種**的序列特異性基因沉默技術在惡性**基因**領域引起了重點關注。其中，siRNA（small interfering RNA，小干擾RNA）是RNAi路徑中的效應分子,能夠特異性降解同源序列的mRNA，抑制特異**相關的基因表達，從而達到抑制**生長﹑侵襲和轉移的目的”，是目前新藥創制前沿研究的重要熱點領域之一。由于siRNA自身的聚陰離子中心和強親水性基團導致其不能通過被動運輸而進入細胞質內，加之siRNA在細胞質內容易被核酸酶降解﹐使得外源性的siRNA并不能直接進入細胞質內發揮其功效。因此，尋找合適的運輸載體是siRNA**的問題。

脂質納米微粒（Lipid nanoparticles，LNPs）早已被證明可以用作傳統小分子藥物的輸送系統”﹐其中的脂質體是一種無毒、無免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修飾的非病毒載體。研究發現，可電離的陽離子脂質體納米顆粒可以通過靜電作用封裝具有聚陰離子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA復合物，該復合物在被靶細胞內吞的過程中能夠**地保護siRNA逃離核酸酶的降解﹐從而使其順利進入細胞質內，然后LNPs/siRNA復合物發生分離，相應的siRNA發揮其功效。Zimmermann等利用LNPs系統來運輸抗apoB siRNA，結果顯示能夠**地降低猴子肝臟中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和膽固醇的水平。在眾多可電離的陽離子脂質體中， DLin-MC3-DMA被認為是應用*廣﹑**的陽離子脂質體之一。

參考文獻

[1]WAN C，ALLEN T M,CULLIS P R,et al.Lipid nanopar-ticle delivery systems for siRNA-based therapeutics L.Drug Deliv.Trans.Res.,2013,286):172-176.

[2]BEHLKE M A.Chemical modification of siRNAs for in vivo use.Oligonucleotides，2008,18 4):305-319.

本文部分內容節選自《陽離子脂質體DLin-MC3-DMA合成》作者：王晉萍，王勝，沈雪,楊帆，湯杰