產(chǎn)品名稱：DLin-MC3-DMA的核心特性與功能與應(yīng)用

核心特性

化學(xué)結(jié)構(gòu)

包含 正電荷的氨基（DMA頭基） 和 兩個(gè)親脂基（亞油酸鏈），形成良好的兩親性結(jié)構(gòu)（親水性與親脂性并存）。

雙不飽和C18烷基鏈和可質(zhì)子化的二甲胺基團(tuán)設(shè)計(jì)合理，在生理pH下呈中性或弱陽離子，減少系統(tǒng)毒性和非特異性結(jié)合。

物理性質(zhì)

外觀：無色至淡黃色油狀液體。

溶解性：不溶于水，但易溶于有機(jī)溶劑（如氯仿、甲醇）。

穩(wěn)定性：在酸性內(nèi)涵體環(huán)境中快速質(zhì)子化，增強(qiáng)正電性，促進(jìn)與內(nèi)涵體膜融合。

功能與應(yīng)用

核酸遞送的核心載體

mRNA疫苗：作為脂質(zhì)納米顆粒（LNP）的關(guān)鍵成分，DLin-MC3-DMA通過電荷相互作用高效包裹mRNA，保護(hù)其免受降解，并促進(jìn)細(xì)胞攝取和溶酶體逃逸。例如，Moderna和Pfizer-BioNTech的COVID-19疫苗均采用該技術(shù)。

siRNA遞送：在肝臟靶向治療中表現(xiàn)良好，如首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的siRNA藥物 Onpattro?，其LNP載體以DLin-MC3-DMA為核心，實(shí)現(xiàn)高效基因沉默。

基因編輯：支持CRISPR-Cas9等基因編輯工具的遞送，用于修復(fù)缺陷基因或調(diào)控基因表達(dá)。

作用機(jī)制

電荷相互作用：正電荷氨基與負(fù)電荷核酸（如DNA、RNA）形成穩(wěn)定復(fù)合物，提高核酸穩(wěn)定性和細(xì)胞攝取效率。

膜通透性調(diào)節(jié)：改變細(xì)胞膜通透性，促進(jìn)納米顆粒內(nèi)吞。

溶酶體逃逸：在酸性內(nèi)涵體中質(zhì)子化，增強(qiáng)正電性，促進(jìn)LNP與內(nèi)涵體膜融合，釋放核酸至胞質(zhì)。

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PLGA-DSPE聚乳酸-羥基乙酸共聚物-二硬脂酰基磷脂酰乙醇胺

DMG-PEG-DBCO，中文名稱為二肉豆蔻酰聚乙二醇二苯基環(huán)辛炔

DSPE-Chitosan磷脂-殼聚糖，有利于實(shí)現(xiàn)藥物的靶向遞送