【產(chǎn)品名稱(chēng)】:DMG-PEG-半乳糖
【基本介紹】:
DMG-PEG-半乳糖是一種基于糖基配體修飾的脂質(zhì)聚合物結(jié)構(gòu)體,融合了疏水性脂肪酸錨定單元(DMG)、親水性PEG鏈和與肝細(xì)胞表面ASGPR(天冬氨酸半乳糖受體)高度親和的半乳糖配體。該分子正迅速成為肝臟靶向基因治療的關(guān)鍵工具。我們提供這個(gè)產(chǎn)品,僅供科研,如有需要,歡迎咨詢(xún)!
在遞送策略中,DMG部分充當(dāng)膜錨定角色,能穩(wěn)定插入脂質(zhì)雙層,形成脂質(zhì)納米顆粒(LNPs)的骨架。PEG的存在則起到保護(hù)與間隔作用,防止納米顆粒之間聚集,同時(shí)延長(zhǎng)其在體內(nèi)的循環(huán)時(shí)間。而末端修飾的半乳糖基團(tuán)則是實(shí)現(xiàn)肝細(xì)胞特異性識(shí)別的關(guān)鍵因子。
ASGPR是一種主要表達(dá)于肝細(xì)胞表面的受體,其對(duì)半乳糖基團(tuán)具有高度親和性,使得DMG-PEG-半乳糖修飾的LNP能被特異性識(shí)別并高效內(nèi)吞,從而在肝細(xì)胞中實(shí)現(xiàn)siRNA、mRNA甚至CRISPR/Cas系統(tǒng)的定向遞送。
在mRNA疫苗、蛋白替代療法和RNA干擾療法中,這種結(jié)構(gòu)展現(xiàn)出優(yōu)異的靶向性和傳遞效率。實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示,DMG-PEG-半乳糖修飾的LNP在小鼠體內(nèi)肝臟轉(zhuǎn)染效率遠(yuǎn)高于未修飾組,且組織特異性極強(qiáng),大大降低了全身毒性風(fēng)險(xiǎn)。尤其在罕見(jiàn)肝代謝性疾病如家族性高膽固醇血癥的模型中,該系統(tǒng)實(shí)現(xiàn)了有效的基因表達(dá)矯正。
另外,該結(jié)構(gòu)平臺(tái)具備良好的結(jié)構(gòu)可擴(kuò)展性和工藝兼容性,可與多種陽(yáng)離子脂質(zhì)或RNA構(gòu)建物組合,便于工業(yè)級(jí)生產(chǎn)放大與臨床前開(kāi)發(fā)。
綜上,DMG-PEG-半乳糖是一種靶向性強(qiáng)、生物相容性好、遞送效率高的基因治療平臺(tái)分子。它不僅在肝臟疾病的RNA療法中發(fā)揮關(guān)鍵作用,也為未來(lái)基因編輯和mRNA治療的精準(zhǔn)遞送提供了可行路徑,展現(xiàn)出廣闊的臨床應(yīng)用前景。
【基本信息】:
生產(chǎn)地:陜西·西安
純度標(biāo)準(zhǔn):≥95%(高純級(jí))
物理形態(tài):粉末狀固體
包裝規(guī)格:50mg / 100mg / 250mg / 500mg(靈活選量)
貯存要求:低溫避光存儲(chǔ)
特別聲明:本品為科研專(zhuān)用!禁止臨床或人體應(yīng)用!
【關(guān)于我們】:
西安齊岳生物科技有限公司專(zhuān)注于各類(lèi)生物科研產(chǎn)品,提供廣泛的產(chǎn)品選擇,包括合成磷脂、高分子聚乙二醇衍生物、嵌段共聚物、磁性納米顆粒、納米金及納米金棒、近紅外熒光染料、活性熒光染料、熒光標(biāo)記物、蛋白交聯(lián)劑、小分子PEG衍生物、點(diǎn)擊化學(xué)產(chǎn)品、樹(shù)枝狀聚合物、環(huán)糊精衍生物、大環(huán)配體類(lèi)、熒光量子點(diǎn)、透明質(zhì)酸衍生物、石墨烯或氧化石墨烯、碳納米管、富勒烯、二氧化硅及介孔二氧化硅、聚合物微球、近紅外熒光染料、聚苯乙烯微球、上轉(zhuǎn)換納米發(fā)光顆粒、MRI核磁造影產(chǎn)品、熒光蛋白及熒光探針等多種高性能科研材料。
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